Marina CAVAZZANA
Département de biothérapie, centre d'investigation clinique pour les thérapies innovantes
Publié le 31.08.2026
Présentation
Le Centre de Biothérapie est constitué de 4 unités fonctionnelles et spécialisées :
- Le Laboratoire de Thérapie Cellulaire et Génique (LTCG) :
Il fabrique les produits de thérapies innovantes selon les normes pharmaceutiques (BPF). Il s'agit à la fois d'une plateforme de Bioproduction et de Cryoconservation qui assure la manipulation, la conservation et la traçabilité des cellules utilisées. - L'Unité d'Hémaphérèse Thérapeutique (UHT) :
Elle est spécialisée dans la réalisation de techniques d'épuration sanguine utilisées pour traiter certaines pathologies, notamment immunologiques, neurologiques et hématologiques. Elle fait partie du Centre de référence des syndromes drépanocytaires de l'Hôpital Necker-Enfants malades. - L'Unité Hospitalière de Thérapies Innovantes (UHTI) :
Elle assure l'administration et la surveillance des patients traités. Les pathologies qui y sont traitées sont essentiellement des pathologies génétiques telles que la mucoviscidose, des maladies métaboliques et neurologiques rares. Les patients hospitalisés à l'UHTI sont des patients pédiatriques et adultes inclus dans un protocole de recherche (phase I-II-ou III), de catégorie I (médicament) MTI dont les protocoles sont gérés en collaboration avec le CIC1419 Mère-Enfant Necker Cochin du Pr. J-M Treluyer et de la Pr M. Semeraro. - Le Centre d'Investigation Clinique en Biothérapie (CIC-BT) :
C'est un laboratoire de recherche pré-clinique et translationnelle, en lien avec l'Institut Hospitalo-Universitaire Imagine, permettant le développement de traitements innovants, ainsi que l'étude des effets et des mécanismes de ces approches thérapeutiques.
Equipe
Publications scientifiques
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2020
Successful Preclinical Development of Gene Therapy for Recombinase-Activating..., Mol Ther Methods Clin Dev
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2019
Extensive multilineage analysis in patients with mixed chimerism after alloge..., Haematologica
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2019
Ex vivo generated human T-lymphoid progenitors as a tool to accelerate immune..., Bone Marrow Transplant
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2018
A Nontoxic Transduction Enhancer Enables Highly Efficient Lentiviral Transduc..., Mol Ther Methods Clin Dev
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2018
Plerixafor enables safe, rapid, efficient mobilization of hematopoietic stem ..., Haematologica
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2016
Gene Therapy with Hematopoietic Stem Cells: The Diseased Bone Marrow's Point ..., Stem Cells Dev
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2016
Gene Therapy for X-Linked Severe Combined Immunodeficiency: Where Do We Stand?, Hum Gene Ther
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2014
Successful RAG1-SCID gene therapy depends on the level of RAG1 expression., J Allergy Clin Immunol
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2014
The BLNK adaptor protein has a nonredundant role in human B-cell differentiat..., J Allergy Clin Immunol
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2013
Recombination-activating gene 1 (Rag1)-deficient mice with severe combined im..., J Allergy Clin Immunol